Po več kot letu dni vztrajnega boja in srčne podpore javnosti je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) končno odobril gensko zdravljenje za sedemletnega Miloša in druge bolnike z distrofično bulozno epidermolizo. V Društvu Viljem Julijan so sporočili, da bo mali metuljev deček končno lahko prejel revolucionarno zdravilo Vyjuvek, ki mu bo spremenilo življenje.
Miloš se že od rojstva bori z eno najtežjih oblik redke genetske bolezni. Pri njej je značilna krhka koža kot metuljeva krila. Miloš je moral na zdravljenje čakati več kot eno leto. Njegovo telo je vsak dan prekrito z odprtimi, krvavimi ranami, ki nastanejo že ob najmanjšem dotiku. Vsak dan zanj pomeni nove bolečine, vsako prevezovanje pa novo preizkušnjo.
Revolucionarno zdravilo končno dostopno v Sloveniji
Kot so pojasnili v Društvu Viljem Julijan, so v ZDA leta 2023 odobrili prvo gensko zdravilo za to bolezen, Vyjuvek. Gre za revolucionaren preboj, saj zdravljenje ne blaži le simptomov, ampak deluje na sam vzrok bolezni. Genska terapija v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran.
Miloš je zdravljenje nekaj časa že prejemal v tujini, kjer so bili učinki izjemno pozitivni. Rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. A kljub temu da je bilo zdravilo v EU odobreno v začetku leta 2025, je moral zaradi birokratskih ovir predolgo ostati brez njega.
Več kot leto dni boja za življenje brez bolečin
V Društvu Viljem Julijan so zato več kot leto dni vodili odločno in vztrajno borbo ter neprestano pozivali odločevalce, da mora Miloš dobiti to zdravljenje. Njihova prizadevanja so obrodila sadove. Ta mesec je ZZZS zdravilo Vyjuvek končno uvrstil na pozitivno listo zdravil.
»Skupaj z Milošem smo neizmerno veseli, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje. Gre za veliko zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok in zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo,« je povedal dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.
Zdravljenje zdaj dostopno tudi v UKC Ljubljana
Z uvrstitvijo na pozitivno listo se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja, kar pomeni, da je bolnikom v Sloveniji končno dejansko dostopno. Miloš bo zdravljenje zdaj lahko prejemal na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.
»Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Sedaj smo presrečni, da smo mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva,« je dodal Gregor Bezenšek, ustanovitelj društva.
Zmaga za vse metuljeve otroke
Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji z distrofično bulozno epidermolizo, ki imajo mutacijo v verigi alfa 1 kolagena tipa VII (COL7A1). Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo namreč to gensko zdravljenje dostopno tudi drugim bolnikom s to izjemno težko boleznijo.
»To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo,« je še povedal dr. Jelen.
V društvu ob tem izražajo globoko hvaležnost vsem, ki so v tem času podpirali Miloša. Ter se zahvaljujejo, da so skupaj z njimi vztrajali v borbi za življenje z manj bolečine in več otroškega nasmeha.
