Evropska komisija je izdala pogojno dovoljenje za promet za zdravilo duvyzat (givinostat) v EU, so sporočili iz podjetja Medis, ki bo skrbelo za distribucijo zdravila v Sloveniji. Zdravilo je odobreno za zdravljenje Duchennove mišične distrofije pri bolnikih, starih šest let in več, ki še lahko hodijo, ob sočasnem zdravljenju s kortikosteroidi.
Duchennova mišična distrofija je redka, progresivna živčno-mišična bolezen, ki jo povzroča mutacija gena za distrofin. Gre za eno najhujših in najpogostejših oblik mišične distrofije v otroštvu.
Postopek odobritve in distribucije zdravila
Odločitev Evropske komisije sledi pozitivnemu mnenju odbora za zdravila za uporabo v humani medicini, ki deluje pri Evropski agenciji za zdravila (Ema). Zdravilo ima tako dovoljenje za promet v vseh 27 držav članic EU ter Islandiji, Lihtenštajnu in Norveški. Zdravilo proizvaja italijansko podjetje Italfarmaco, za njegovo distribucijo v Sloveniji pa bo skrbelo podjetje Medis, so v sporočilu za javnost zapisali v podjetju.
Študije kažejo, da zdravljenje z zdravilom duvyzat pomembno upočasni napredovanje bolezni, v primerjavi s placebom, je za STA pojasnil predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo na ljubljanski pediatrični kliniki Damjan Osredkar. Zdravilo ima drugačen mehanizem delovanja kot genska nadomestna terapija elevydis, ki je za zdravljenje te bolezni odobrena v ZDA, je pojasnil.
Dostopnost zdravila v Sloveniji in nadaljnji postopki
Pogojna odobritev dovoljena za promet po Osredkarjevih pojasnilih pomeni, da bomo zdravljenje v Sloveniji lahko začeli, ko bo Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) odobril plačevanje zdravila. A podjetje, ki zdravilo izdeluje, bo moralo nadaljevati študije varnosti in učinkovitosti. Če bi se izkazalo, da zdravilo ni dovolj varno oz. učinkovito, bo odobritev umaknjena, zdravljenje pa ustavljeno, je pojasnil.
V Sloveniji je sicer po njegovi oceni približno 40 do 50 bolnikov s to boleznijo. Po odločitvi Evropske komisije bodo slovenski zdravniki preučili, kateri otroci so primerni kandidati za zdravljenje z zdravilom duvyzat, ko bo zdravljenje omogočeno, pa jih bodo začeli zdraviti. Slovenski bolniki se lahko po pogojni odobritvi zdravila duvyzat nadejajo napotitve na zdravljenje na stroške zdravstvene zavarovalnice v tujino oziroma doma, je zagotovil Osredkar.
S pogojnim dovoljenjem za promet je po pojasnilih Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP) izpolnjen bistven pogoj, da imetnik dovoljenja za promet lahko začne aktivnosti za dostopnost zdravila na nacionalnih ravneh. V Sloveniji mora imetnik po pridobitvi dovoljenja za promet najprej vložiti vlogo za nacionalne elemente, kot sta delovna šifra v funkciji nacionalnega identifikatorja in režim predpisovanja in izdaje v Sloveniji, so navedli.
Dodelitev nacionalnih elementov in urejanje cenovne politike zdravila
Kot so zapisali v odzivu za STA, so za zdravilo duvyzat konec junija odobrili vlogo za dodelitev nacionalnih elementov, in sicer so dodelili nacionalni identifikator zdravila ter določili režim predpisovanja in izdaje zdravila pri nas. Zdravilo je že vpisano v centralno bazo zdravil.
Za zdravila, katerih stroški se krijejo iz javnih sredstev oz. so namenjena za financiranje iz javnih sredstev, mora imetnik dovoljenja za promet pri JAZMP pridobiti tudi veljavno ceno zdravila, česar JAZMP še ni storila, je razvidno iz centralne baze zdravil.
Ko je to urejeno, praviloma proizvajalec zdravila ali njegov zastopnik poda vlogo pri ZZZS za razvrstitev zdravila na listo zdravil, ki jih financira zavod. ZZZS vlogo obravnava skladno s pravilnikom o razvrščanju zdravil na listo ter praviloma opravi tudi zahtevna pogajanja s proizvajalcem za določitev razumno nižje cene glede na najvišjo dovoljeno ceno, ki jo določi JAZMP, so za STA pojasnili na ZZZS.
STA
